编辑基因婴儿(基因编辑)
本月出生的一对双胞胎女孩,或许成为此后数十年里人们最关注的对象。
11月26日,第二届国际人类基因组编辑峰会召开的前一天,来自南方科技大学的贺建奎宣布,一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿于11月在中国诞生,他们是世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿。
人民网发表的报道中称,这对双胞胎的一个基因经过修改,使她们出生后即能天然抵抗艾滋病。报道中称,这意味着人类在疾病预防领域实现了一次历史性突破。
据新京报报道,从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉,该项试验进行前并未向该部门报备,正开会研究此事。
基因编辑技术能让人天然免疫HIV病毒
据人民网报道,贺建奎介绍,基因编辑手术比起常规试管婴儿多一个步骤,即在受精卵时期,把Cas9 蛋白和特定的引导序列,用5微米、约头发二十分之一细的针注射到还处于单细胞的受精卵里。他的团队采用“CRISPR/Cas9”基因编辑技术,这种技术能够精确定位并修改基因,也被称为“基因手术刀”。
这次基因手术修改的是CCR5 基因,而CCR5 基因是HIV 病毒入侵机体细胞的主要辅助受体之一。此前资料显示,在北欧人群里面有约10% 的人天然存在CCR5 基因缺失。拥有这种突变的人,能够关闭致病力最强的HIV 病毒感染大门,使病毒无法入侵人体细胞,即能天然免疫HIV 病毒。
贺建奎还将在峰会现场展示他领导的项目组在小鼠、猴和人类胚胎的实验数据。在50枚人类胚胎基因测序结果显示,未发现脱靶现象;而所有人类正常胚胎里面,有超过44% 的胚胎编辑有效。贺建奎还展示此次基因手术婴儿脐带血的检测结果,证明基因手术成功,并未发现脱靶现象。他表示,结果仍然需要时间观察与检验,因此准备了长达18年的随访计划。
人民网的报道中,还引用了美国哈佛医学院遗传学教授、基因工程知名专家乔治·丘奇对此事的评价,他说:“考虑到HIV 对全球公共健康的威胁有扩大的趋势,我认为贺建奎选择了一个非常好的目标基因。”
此前贺建奎在接受美联社的视频采访中表示:“我感觉自己有很重大的责任,不仅是促成第一个(基因编辑婴儿),而且要让她成为一个榜样。”他认为在是否允许或者禁止基因编辑的问题上,“社会将决定下一步怎么做”。
目前贺建奎的研究还没有获得独立的证实,另外研究成果尚未刊发在专业期刊,供其他同行评议。
争议随之而来
基因编辑在学术界一直面临伦理问题。
根据公开资料,基因编辑在近年才被应用于一些成年人致命疾病的治疗过程中,而且基因编辑只限于某个具体病人。编辑精子、卵子或是胚胎则完全不同,基因变化将会被后代遗传。
在美国,除了实验室研究之外禁止编辑基因。中国规定人体克隆非法,不过没有明确禁止基因编辑。
中国基因编辑婴儿的出生,无疑震动学术界。
美国加州克利普斯科技转化研究所负责人Dr. Eric Topol博士表示,这项研究远不成熟,“我们正在触及人类的运行指令,这是非常重大的项目。”
而美国宾夕法尼亚大学基因编辑专家以及基因学期刊的编辑Kiran Musunuru博士表示,这是“没有良知的人类实验,在道德和伦理上站不住脚。”
而发明“CRISPR/Cas9”基因编辑技术的科学家更是早前就在一场演讲里公开呼吁:所有人类都有责任考虑这项科技的后果。
微博用户名Ent_evo,其简介为果壳网编辑、美国加州伯克利大学博士生,在微博上提出一些质疑,其中包括:本身HIV阻断疗法已经非常有效,做基因编辑的选择,收益并不明显;此次参与基因编辑的两个双胞胎中,有一个明确未编辑成功,这个孩子是否承担了风险;如何应对脱靶。
丁香园的官方微博也发文,称此次事件中,唯一通过此项目伦理审查的医院——深圳和美妇儿科医院为一家莆田系医院。这是由于该实验涉及到一份《深圳和美妇儿科医院医学伦理委员会审查申请书》。而这家医院在工商资料中显示,其董事长为林玉明。林玉明的关联企业有23家,他曾在接受媒体采访时表示:“我看好莆系医院的未来。”
不过,深圳和美妇儿科医院相关负责人对媒体否认了其进行了这项试验。
而一位艾滋病感染者的担忧则在于这种技术的应用,将会导致不好的风气。他对AI财经社表示,自己身边有不少有ccr5基因的人,“性生活乱得很”。
另一位主营业务为艾滋检测技术的公司的核心人员则表示:“艾滋并不可怕,也就是免疫缺陷的慢性病而已,早发现,早治疗,不是什么大问题。人种改造,遥远且未知,还是疫苗更靠谱。”
所有的争议围绕基因编辑应用到人类身上的伦理问题。
贺建奎在美联社的采访中表示;他之所以选择则胚胎基因编辑来抵御艾滋病,是因为艾滋病感染已经成为中国的一个大问题。他希望能够让一个名为CCR5的基因失去作用,这个基因充当了“蛋白质大门”,可以让艾滋病毒进入一个细胞中。
他的研究目的则在于,让那些感染艾滋病毒的夫妇有机会生一个能免于感染艾滋病的孩子。
AI财经社多次致电贺建奎,均未获得对此事的回应。另据消息称,南科大和贺建奎本人暂不接受采访。
贺建奎任八家公司高管,主做第三代基因测序仪
贺建奎不仅是一位科学家,还是一位商人。
公开资料显示,贺建奎于2006年获得中国科学技术大学近代物理学学士学位,2010年获得美国莱斯大学生物物理学博士学位,期间师从Michael Deem教授从事生物物理学研究,2011-2012期间于美国斯坦福大学就读博士后,期间师从斯坦福大学生物医学工程系斯蒂芬·奎克教授,从事基因测序研究。
后来贺建奎回到祖国,在深圳的南方科技大学开设了一个实验室,他现在的身份是南方科技大学生物系副教授。主要研究实验室用物理,统计和信息学的交叉技术来研究复杂的生物系统;研究集中于免疫组库测序,个体化医疗,生物信息学和系统生物学。
企查查显示,贺建奎目前在8家基因相关公司参股或任高管,主要包括深圳因合生物科技有限公司(以下简称“因合生物”)及其几个子公司、深圳市瀚海基因生物科技有限公司(以下简称“瀚海基因”),深圳市南科生命科技有限公司、深圳市瀚海创业投资管理合伙企业(有限合伙)。
今年4月,瀚海基因宣布完成2.18亿元人民币的A轮融资,由同晟资本领投,希夷资产等五家机构参与跟投。本次为瀚海基因的第四轮融资,将重点用于建设全亚洲第一条第三代基因测序仪及配套试剂生产线。
据其工商资料显示,瀚海基因成立于2012年,注册资本为370.18万元,贺建奎为其实际控制人,持股比例为27.42%,间接持股比例达33.25%。南方科技大学的相关人员对此表示,南方科技大学一向在学校老师和教授外办企业不予干预,鼓励学者将其研究成果转化为实际应用。
而据此前媒体报道,另外一个美国科学家蒂姆(Michael Deem)和贺建奎在研究项目上进行了合作,蒂姆是一位生物工程学和医学物理学教授。在莱斯大学期间,蒂姆曾经担任贺建奎的顾问。
在贺建奎创办的两家公司中,蒂姆据称持有少量股权,另外也在公司的科学顾问委员会任职。
在其融资成功的通稿里,瀚海基因主要取得的成功是研制出中国第一台自主知识产权的第三代基因测序仪GenoCare。该产品可应用于产前筛、胚胎植入前遗传学筛查、肿瘤、新生儿(单基因病筛查,遗传病基因筛查)、单细胞测序等。
据此前报道,瀚海基因已在罗湖莲塘工业园建设1万平米的第三代测序仪生产线,建成之后产能将达到每年1000台,产生50亿元价值。
根据《2017年中国基因测序产业图谱》显示,目前中国做测序设备的企业仅11家,做耗材及试剂的也仅有25家。然而三代测序仪在进入中国市场之时,要面临取代二代测序的困难,三代基因测序仪的变现时代还未到来。