帕金森病是中老年人常见的神经系统变性疾病,随着老龄化社会的来临,我们身边有越来越多的帕金森病人。65岁以上老年人的发病率大于2%。全世界帕金森病患者有1000多万,其中我国多达300万,而且以每年10万新发病例的速度增长。帕金森病主要引起运动迟缓、静止性震颤、肌强直、姿势步态异常,同时伴有大量非运动症状比如情绪低落,睡眠障碍等。目前主要的治疗方式为药物和手术,但都只能短期缓解症状。干细胞具有自我更新和多向分化的能力,干细胞的移植可能在损伤在神经组织内进行再生与修复,为帕金森病的治疗带来了曙光。
间充质干细胞(MSCs) 具有自我更新并具有多向分化的潜能,因此MSCs 在损伤组织修复的细胞治疗领域备受青睐。其中,来源于脐带的间充质干细胞(hUCMSCs) 因具有多能性、低致瘤性、低免疫原性、增殖率高和获取方便等特点,成为了干细胞治疗的优先选择。
MSCs可用于治疗神经退行性疾病引起了临床研究领域极大的,有研究表明,通过颈动脉移植hUCMSCs能够明显使帕金森患者的UPDRS评分和Webster评分升高[1]。hUCMSCs治疗神经退行性疾病的作用原理尚不明确,有如下几个可能:hUCMSCs能够分化成促使神经再生及修复的神经元;hUCMSCs产生的细胞因子可以缓解黑质纹状体的损伤、抑制帕金森患者多巴胺神经元的凋亡[2-3]。也有报道提出,hUCMSCs可以使外周神经损伤后的轴突再生,并到达神经起到修复再生的作用[4-5]。
hUCMSCs是目前再生医学领域备受瞩目的研究热点,虽然目前对MSCs的功能机制的研究还不够深入,但其治疗的有效性和安全性已在科学研究、临床前和临床试验中得到了初步的验证[3]。然而,移植细胞的获得方式和评价指标、移植浓度、移植时机和部位、移植方式和次数等都尚未有规范性和系统性的标准,依然是临床试验中函待解决的问题。此外,细胞移植的安全性、稳定性和有效性也仍需进行大批次和长时间的系统考察。这使hUCMSCs 的大规模临床应用面临更多的挑战。但随着细胞规模化培养、高通量测序等技术的发展以及临床试验研究体量的增加,相信不久的将来,hUCMSCs将在未来的医学领域带给我们更多惊喜。